****Efficacité de la thérapie génique verbrinacogene setparvovec (FLT180a) dans l’hémophilie B
FLT180a (verbrinacogene setparvovec) est une thérapie génique associée à un adénovirus (AAV) en cours de développement pour le traitement de l'hémophilie B. FLT180a consiste en une capside synthétiqu...
🩺 *****Traitement immunosuppresseur combiné de l’hémophilie A acquise
L’hémophilie A acquise (HAA), liée au développement spontané d’auto-anticorps dirigés contre le facteur VIII (F VIII), est une affection exceptionnelle, mais potentiellement grave, notamment en raiso...
Concizumab réduit de 86% les saignements nécessitant un traitement chez les sujets atteints d’hémophilie A ou B avec inhibiteurs
En août 2020, la FDA avait autorisé la reprise des études de phase 3 EXPLORER évaluant concizumab (Novo Nordisk), inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (TFPI), en prophylaxie chez les patients ...
La prophylaxie par fitusiran réduit les épisodes hémorragiques dans l’hémophilie A ou B par rapport à la prophylaxie par les facteurs VIII ou IX...
Après la présentation, lors du dernier congrès de l’ASH, des résultats de l’étude de phase 3 ATLAS-A/B qui montraient que fitusiran comparé au traitement à la demande (TD) avec des concentrés de fact...
Le CMUH recommande l’enregistrement de la thérapie génique valoctocogene roxaparvovec (Roctavian*) pour le traitement des adultes atteints dR...
Le 24 juin, BioMarin Pharmaceutical a annoncé que le comité des médicaments à usage humain (CMUH) avait recommandé l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle (AMC) de sa thérapie génique, va...
***Histoire naturelle des anticorps anti FP4 après complications thromboses-thrombopénie liées à une vaccination CoViD
Le syndrome ViTT (“Vaccination-Induced Thrombosis and Thrombocytopenia”) est une complication rarissime, mais grave, des vaccins CoViD, presque exclusivement d’origine adénovirale, notamment les plus...
*****Thérapie génique de l’hémophilie A
Le NEJM rapporte les premiers résultats de l’essai phase 3 de la thérapie génique valoctocogene roxaparvovec (VR) en traitement de l’hémophilie A. Valoctocogene roxaparvovec (AAV5-hFVIII-SQ...
Efanesoctocog alfa, nouveau facteur VIII à longue durée de vie en traitement préventif de l’hémophilie A
En date du 9 mars 2022, un communiqué de presse mentionne les résultats positifs de l’essai phase 3 XTEND-1 d’efanesoctocog alfa dans l’hémophilie A sévère du patient âgé d’au moins 12 ans. Efanesoct...
Résultats de l’étude HOPE-B évaluant la thérapie génique etranacogene dezaparvovec dans l’hémophilie B
Le 22 Juin dernier, la société uniQure avait annoncé l’obtention de résultats positifs à 52 semaines après administration de sa thérapie génique etranacogene dezaparvovec, utilisant un vecteur adénov...
Après l’arrêt des essais cliniques fin 2020, fitusiran revient sur le devant de la scène avec la présentation à l’ASH le 14 décembre des r...
En Novembre 2020, la Fédération mondiale de l’Hémophilie, le Consortium européen de l’hémophilie et la National Hemophilia Foundation annonçaient l’arrêt, par Sanofi, du développement, dans les hémop...
Congrès
10 -13 Décembre 2022 – 64 th ANNUAL MEETING OF THE AMERICAN SOCIETY OF HEMA...
64th ANNUAL MEETING OF TH...
Réunions
07-09 Octobre 2022 – ESH 6nd Translational Research Conference : Multiple M...
ESH 6nd Translational Res...
21-23 Octobre 2022 – ESH Annual John Goldman Conference on CML – Mand...
ESH Annual John Goldman C...