dimanche 29 janvier 2023
Actualités règlementaires | HEMATO A LA UNE

La FDA approuve la première thérapie génique pour le traitement de l’hémophilie B chez l’adulte

Le 22 novembre, la FDA a approuvé etranacogene dezaparvovec (Hemgenix*, uniQure), thérapie génique utilisant sur un vecteur adénovirus, pour le traitement des adultes atteints d'hémophilie B sous tra...
Vie des médicaments | HEMATO A LA UNE

?Lors de sa réunion de septembre, la Commission de la transparence émet plusieurs avis concernant des médicaments utilisés en Hématologie

Lors de sa réunion du 21 septembre, la Commission de la transparence (CT) a rendu plusieurs avis concernant des médicaments indiqués pour des affections hématologiques : Avacopan (Tavneos*, V...
Actualités référentiels | HEMATO A LA UNE

***Recommandations de l’ESH pour la prophylaxie de la maladie thrombo-embolique au cours des infections CoViD

Sous l’égide de l’ASH, un comité d’experts publie leurs conclusions sur la prévention de la maladie thrombo-embolique au cours des infections CoViD sous forme de deux articles de Blood Advances&...
Vie des médicaments | HEMATO A LA UNE

Un cas de leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B (B-ALL) diagnostiqué chez un patient participant à un essai de phase 3 de la thérapie génique de...

La société BioMarin Pharmaceutical a rapporté le 12 septembre un cas de leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B (LAL-B) récemment diagnostiqué chez un patient participant à un essai de phase 3 de...
Actualités règlementaires | HEMATO A LA UNE

?Enregistrement européen de la première thérapie génique, valoctocogene roxaparvovec (Roctavian*), dans l’hémophilie A sévère

BioMarin Pharmaceutical a annoncé le 24 août que la Commission européenne (CE) avait accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à la thérapie génique valoctocogene roxaparvovec (Ro...
Publications communications | HEMATO A LA UNE

****Efficacité de la thérapie génique verbrinacogene setparvovec (FLT180a) dans l’hémophilie B

FLT180a (verbrinacogene setparvovec) est une thérapie génique associée à un adénovirus (AAV) en cours de développement pour le traitement de l'hémophilie B. FLT180a consiste en une capside synthétiqu...
Publications communications | HEMATO A LA UNE

? *****Traitement immunosuppresseur combiné de l’hémophilie A acquise

L’hémophilie A acquise (HAA), liée au développement spontané d’auto-anticorps dirigés contre le facteur VIII (F VIII), est une affection exceptionnelle, mais potentiellement grave, notamment en raiso...
Vie des médicaments | HEMATO A LA UNE

Concizumab réduit de 86% les saignements nécessitant un traitement chez les sujets atteints d’hémophilie A ou B avec inhibiteurs

En août 2020, la FDA avait autorisé la reprise des études de phase 3 EXPLORER évaluant concizumab (Novo Nordisk), inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (TFPI), en prophylaxie chez les patients ...
Vie des médicaments | HEMATO A LA UNE

La prophylaxie par fitusiran réduit les épisodes hémorragiques dans l’hémophilie A ou B par rapport à la prophylaxie par les facteurs VIII ou IX...

Après la présentation, lors du dernier congrès de l’ASH, des résultats de l’étude de phase 3 ATLAS-A/B qui montraient que fitusiran comparé au traitement à la demande (TD) avec des concentrés de fact...
Actualités règlementaires | HEMATO A LA UNE

Le CMUH recommande l’enregistrement de la thérapie génique valoctocogene roxaparvovec (Roctavian*) pour le traitement des adultes atteints dR...

Le 24 juin, BioMarin Pharmaceutical a annoncé que le comité des médicaments à usage humain (CMUH) avait recommandé l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle (AMC) de sa thérapie génique, va...

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Soutiens Institutionnels