****Prophylaxie de l’hémophilie A ou B par fitusiran : résultats de l’étude de phase 3 ATLAS-A/B
Les résultats de l’étude ATLAS-A/B, essai de phase 3 randomisé (2:1) comparant fitusiran au traitement à la demande avec des concentrés de facteurs A ou B chez des patients atteints d’hémophilie A ou...
****Résultats de l’étude HAVEN 6 évaluant émicizumab (Hemlibra*) dans l’hémophilie A légère ou modérée
Emicizumab (Hemlibra*, Roche) a obtenu un premier enregistrement en Europe début 2018 en prophylaxie, pour prévenir les épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A ayant développ...
En 2022, l’EMA a approuvé 40 nouveaux médicaments dont huit dans des indications hématologiques
L’Agence Européenne du Médicament (European Medicines Agency, EMA) vient de publier le bilan de son activité en 2022.
Au cours de l’année passée, elle a émis 89 opinions positives et 3 négatives, ...
La FDA approuve efanesoctocog alfa (ALTUVIIIO*, Sanofi) dans l’hémophilie A
Le 22 février, la FDA a approuvé efanesoctocog alfa (ALTUVIIIO*), protéine de fusion-ehtl Fc-VWF-XTEN, premier facteur VIII recombinant de remplacement à action soutenue. Efanesoctocog alfa est indiq...
*****Thérapie génique de l’hémophilie B
Etranacogene dezaparvovec (UniQure/ CSL Behring) est une thérapie génique de l’hémophilie B utilisant un vecteur adénovirus 5 (AAV5) avec un variant naturel du facteur Padua FIX (AAV5-Padua hFIX vari...
****Suivi à moyen terme de la thérapie génique de l’hémophilie A
Valoctocogene roxaparvovec (AAV5-hFVIII-SQ) (Valrox*, BioMarin International) est une thérapie génique utilisant un vecteur adénoviral 5 (AAV5) sur lequel a été greffé le gène codant pour une pa...
Référentiel ESMO de prise en charge de la maladie thrombo-embolique chez le patient atteint de cancer
Dans Annals of Oncology a été publié un référentiel de prise en charge de la maladie thrombo-embolique chez le patient atteint de cancer. Ces recommandations portent :
Sur le diagn...
*****Efanesoctocog en traitement préventif dans l’hémophilie A sévère
En Mars 2022, les laboratoires Bioverativ Therapeutics (rachetés par Sanofi) et Sobi avaient mentionné les résultats positifs de l’essai XTEND-1 d’efanesoctocog alfa (voir HEMATO A LA UNE - Lettre n°...
Résultats de phase 3 positifs avec la thérapie génique fidanacogene elaparvovec dans l’hémophilie B
Le 29 décembre dernier, Pfizer a annoncé que les premiers résultats de l'étude de phase 3 BENEGENE-2 évaluant fidanacogene elaparvovec (SPK-9001), thérapie génique expérimentale pour le traitement de...
Avis favorable du CMUH à l’enregistrement en Europe de la thérapie génique etranacogene dezaparvovec chez les adultes atteints d’hémophili...
uniQure a annoncé, le 16 décembre dernier, que son partenaire CSL avait reçu un avis positif du comité des médicaments à usage humain (CMUH) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) recommandant ...
Congrès
23-26 avril 2023 – European Society for Blood and Marrow Transplant Society...
European Society for Bloo...
02-06 Juin 2022 – ASCO 2023 – Chicago/USA
ASCO 2023
Dates : 02-06 J...