***Histoire naturelle des anticorps anti FP4 après complications thromboses-thrombopénie liées à une vaccination CoViD
Le syndrome ViTT (“Vaccination-Induced Thrombosis and Thrombocytopenia”) est une complication rarissime, mais grave, des vaccins CoViD, presque exclusivement d’origine adénovirale, notamment les plus...
*****Thérapie génique de l’hémophilie A
Le NEJM rapporte les premiers résultats de l’essai phase 3 de la thérapie génique valoctocogene roxaparvovec (VR) en traitement de l’hémophilie A. Valoctocogene roxaparvovec (AAV5-hFVIII-SQ...
Efanesoctocog alfa, nouveau facteur VIII à longue durée de vie en traitement préventif de l’hémophilie A
En date du 9 mars 2022, un communiqué de presse mentionne les résultats positifs de l’essai phase 3 XTEND-1 d’efanesoctocog alfa dans l’hémophilie A sévère du patient âgé d’au moins 12 ans. Efanesoct...
Résultats de l’étude HOPE-B évaluant la thérapie génique etranacogene dezaparvovec dans l’hémophilie B
Le 22 Juin dernier, la société uniQure avait annoncé l’obtention de résultats positifs à 52 semaines après administration de sa thérapie génique etranacogene dezaparvovec, utilisant un vecteur adénov...
Après l’arrêt des essais cliniques fin 2020, fitusiran revient sur le devant de la scène avec la présentation à l’ASH le 14 décembre des r...
En Novembre 2020, la Fédération mondiale de l’Hémophilie, le Consortium européen de l’hémophilie et la National Hemophilia Foundation annonçaient l’arrêt, par Sanofi, du développement, dans les hémop...
Expression stable du facteur VIII après thérapie génique utilisant un vecteur adénoviral dans l’hémophilie A
L'objectif de la thérapie génique chez les patients atteints d'hémophilie A est d’induire en toute sécurité une expression stable à long terme du gène du facteur VIII qui permette d’améliorer de faço...
*****Milvexian, premier médicament d’une nouvelle classe d’anticoagulants directs (ACD) en prévention post-opératoire de la maladie thromboembolique (...
Les ACD ont remplacé dans de nombreuses indications les antivitamines K et les héparines de bas poids moléculaire. Le mécanisme d’action des ACD actuels est une inhibition de la thrombine (-gatrans) ...
*****Purpura thrombotique thrombocytopénique après vaccination CoViD (« Vaccine-induced immune thrombocytopenia and thrombosis », VITT) : aspects clin...
Le purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) survenant après vaccination CoViD avec un vecteur adénoviral ChAdOx1 nCoV-19 (Vaxzevria*, Astra-Zeneca) est une complication exceptionnelle mais poten...
Actualisation du référentiel ASH sur un traitement anticoagulant en prophylaxie de la maladie thrombo-embolique (MTE) chez les patients en unité de so...
En février 2021, le panel d’experts rassemblé par l’American society of Hematology (ASH) avait élaboré une première série de recommandations ou suggestions sur la prévention de la MTE chez les patien...
La commission de la transparence (CT) émet un avis défavorable à la prise en charge d’avatrombopag (Doptelet*, SOBI) dans le Purpura Thrombopéni...
La commission de la transparence (CT) a jugé qu’avatrombopag (Doptelet*, SOBI) offrait un service médical rendu (SMR) insuffisant dans le traitement du PTI primaire chronique chez les patients adulte...
Réunions
07-10 Avril 2022 – 8th Translational Research Conference: Myelodysplastic S...
8th Translational Researc...