Publications communications | HEMATO A LA UNE

La thérapie génique de l’hémophilie A par valoctocogene roxaparvovec sera commercialisée à un prix entre 2 et 3 millions de dollars


Si sa thérapie génique expérimentale pour les patients atteints d'hémophilie A est approuvée par la FDA, BioMarin Pharmaceutical envisage de fixer le prix de valoctocogene roxaparvovec (Valrox*) entr...
Publications communications | HEMATO A LA UNE

****Syndrome dysmétabolique et risque de rechute de maladie thrombo-embolique (MTE)

Le syndrome dysmétabolique (SDM) associe adiposité abdominale, diabète clinique ou biologique, dyslipidémie et hypertension artérielle (HTA). Il affecte un tiers de la population des USA. On connait ...
Publications communications | HEMATO A LA UNE

*****Prophylaxie par emicizumab chez l’enfant atteint d’hémophilie A avec inhibiteur du facteur VIII

Emicizumab (Hemlibra®, Roche) dispose d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne dans la prévention des saignements chez les patients de tout âge atteints d’hémophilie A qui présentent...
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*****Rôles des mutations de gènes du système du complément dans la genèse de formes graves du syndrome des antiphospholipides


Le syndrome des antiphospholipides (SAP) se caractérise par des thromboses et/ou une morbidité liée à la grossesse ainsi que des anticorps antiphospholipides persistants. Malgré une anticoagulation a...
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*****Incidence élevée de thromboses artérielles ou veineuses dans le POEMS


Les thromboses artérielles et veineuses sont fréquentes chez les patients atteints de syndrome POEMS (polyneuropathie, organomégalie, endocrinopathie, gammapathie monoclonale, modifications cutanées)...
Actualités règlementaires | HEMATO A LA UNE

Dépôt de la première demande d’AMM pour une thérapie génique dans l’hémophilie


Près de six mois après avoir annoncé les premiers résultats positifs avec sa thérapie génique de l’Hémophilie A sévère valoctocogène roxaparvovec, la société californienne BioMarin vient de dépo...
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***Rivaroxaban (Xarelto*, Bayer) associé à un risque accru de décès et de complications thrombo-emboliques après remplacement par voie trans-cathéter ...

Le remplacement de la valve aortique par voie trans-cathéter (TAVR) est indiqué dans la sténose aortique sévère symptomatique. Des complications thromboemboliques (accident vasculaire cérébral, embol...
Publications communications | HEMATO A LA UNE

***Eltrombopag dans les thrombopénies immunologiques secondaires à un syndrome lymphoprolifératif

Les thrombopénies auto-immunes  (TAI) sont une complication rare des syndromes lymphoprolifératifs (SLP) mais peu sensibles aux traitements habituels  des PTI et pouvant conduire ...
Vie des médicaments | HEMATO A LA UNE

ASMR IV pour émicizumab (Hemlibra*) dans l’hémophilie A sans inhibiteur du facteur VIII


La commission de la transparence (CT) a estimé qu'émicizumab (Hemlibra*, Roche) apportait un service médical rendu (SMR) important et une amélioration du SMR mineure (ASMR IV) chez les patients attei...
Vie des médicaments | HEMATO A LA UNE

Service médical rendu (SMR) insuffisant pour rivaroxaban 2,5 mg (Xarelto*)


Début Novembre, la Commission de la transparence (CT) a attribué à rivaroxaban 2,5 mg (Xarelto*, Bayer) un service médical rendu (SMR) insuffisant pour ses deux indications.Le laboratoire avait d...

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