Traitement par iptacopan des patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et anémiques sous traitement par inhibiteur de la voie ter...
L’HPN est une affection rare caractérisée par une hémolyse intra- et extra-vasculaire liée à un déficit des inhibiteurs de l’activation du complément CD55 et CD59 par mutation acquise du g...
?La commission européenne approuve sutimlimab (Enjaymo*) pour le traitement de la maladie des agglutinines froides chez l’adulte
Le 17 novembre, la Commission européenne (CE) a accordé une autorisation de mise sur le marché (AMM) à sutimlimab (Enjaymo*, Sanofi) pour le traitement de l'anémie hémolytique chez les patients adult...
?Approbation européenne de mitapivat (Pyrukynd*) pour le traitement des adultes atteints d’un déficit en pyruvate kinase
Agios Pharmaceuticals a annoncé le 10 novembre que la Commission européenne (CE) avait accordé à mitapivat (Pyrukynd*) une autorisation de mise sur le marché pour le traitement du déficit en pyruvate...
*****Traitement préemptif des rechutes de purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) par anti CD20
Le PTT est une affection rare mais grave, avec un risque de mortalité. Il est lié à la présence d’auto-anticorps IgG dirigés contre la protéine ADAMTS13 qui est une métalloprotéinase responsable du c...
Iptacopan, inhibiteur spécifique du facteur B, se montre supérieur aux inhibiteurs de C5 dans l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) selon...
Novartis a annoncé que l'essai de phase 3 APPLY-PNH avait atteint ses deux principaux critères d'évaluation, montrant ainsi qu’une monothérapie orale par iptacopan était supérieure aux traitements pa...
?*****Les ménorragies des patientes sous anticoagulants après un épisode de maladie thrombo-embolique (MTE) ont un impact important sur leur qualité ...
Environ 10 à 30% des femmes ont des règles d’abondance anormale, ce qui a un impact négatif sur leur qualité de vie et leur insertion socio-professionnelle. Les ménorragies ont été peu étudiées chez ...
*****Purpura thrombopénique immunologique (PTI) et grossesse : quels sont les risques pour la mère et le fœtus ?
Un consortium de 32 centres de référence français a, pour la première fois, étudié prospectivement l’évolution d’un PTI au cours d’une grossesse chez 180 femmes en le comparant à une cohorte appariée...
L’addition de danicopan (ALXN2040) à ravulizumab ou eculizumab améliore le taux d’hémoglobine chez les patients atteints d’Hémoglobi...
Alexion, la division du groupe AstraZeneca consacrée aux maladies rares, a annoncé le 16 septembre, que l’analyse intermédiaire de l’étude de phase 3 ALPHA montrait une amélioration statistiquement s...
****Hémoglobinurie paroxystique nocturne : pegcetacoplan versus eculizumab, résultats à 48 semaines de l’étude PEGASUS
Le 15 décembre dernier, l’EMA avait accordé à pegcetacoplan (Aspaveli*, Sobi/Apellis), premier inhibiteur de C3, une AMM européenne pour le traitement des adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystiq...
*****Quels sont les risques de développer une pathologie hématologique chez les sujets ayant une thrombopénie modérée ?
Une thrombopénie modérée (i.e. entre 100 et 150 000/mm3), sans autre anomalie clinique ou biologique, est une raison fréquente de demande d’avis hématologique. S’il est habituel de rassurer le ma...
Congrès
10 -13 Décembre 2022 – 64 th ANNUAL MEETING OF THE AMERICAN SOCIETY OF HEMA...
64th ANNUAL MEETING OF TH...