*****Efficacité de rilzabrutinib, un nouvel inhibiteur oral de BTK, dans le purpura thrombopénique immunologique (PTI)
Rilzabrutinib est un inhibiteur covalent oral et réversible de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) qui peut augmenter le nombre de plaquettes chez les patients atteints de thrombopénie immunitaire au ...
*****Purpura thrombopénique immunologique (PTI) et vaccination SARS-CoV-2 : formes de novo et exacerbations d’un PTI connu
Nous avions déjà rapporté la survenue rarissime de PTI aigu après vaccination CoViD (voir HEMATO A LA UNE - Lettre n°37, Juillet/Août 2021). Dans un article de Blood sont colligés à partir ...
🩺En 2021, l’EMA a délivré 92 Autorisations de Mise sur le Marché (AMM) ou extensions d’AMM dont 11 en Hématologie
Le 15 Février, l'Agence européenne du médicament (EMA) a publié le bilan de son activité pour 2021.Quatre-vingt-douze Autorisations de Mise sur le Marché (AMM) ou extensions d'AMM ont été accordé...
🩺Autorisation d’accès précoce pour pegcetacoplan (Aspaveli*, Sobi/Apellis) dans l’Hémoglobinurie Parosxystique Nocturne (HPN)
Le 15 Décembre dernier, Sobi et Apellis annonçaient que l’EMA avait accordé à pegcetacoplan (Aspaveli*), premier inhibiteur de C3, une AMM européenne pour le traitement des adultes atteints d’hé...
La FDA approuve mitavipat (Pyrukynd*, Agios) pour le traitement des adultes atteints d’anémie hémolytique liée à un déficit en pyruvate kinase
La FDA annoncé, le 17 Février, avoir accordé à mitavipat (Pyrukynd*, Agios) une autorisation de mise sur le marché pour le traitement de l'anémie hémolytique chez les adultes présentant un défic...
🩺AMM européenne pour voxelotor (Oxbryta*, Global Blood Therapeutics) dans la drépanocytose
Le 15 Février, la société Global Blood Therapeutics a annoncé que l’Agence européenne du médicament (EMA) avait accordé une autorisation de mise sur le marché (AMM) à Oxbryta* (voxelotor) dans le tra...
****Acide tout-trans-rétinoïque (ATRA), un nouveau traitement du PTI cortico-résistant ?
A l’heure du CoViD, on préfèrera les traitements du purpura thrombopénique immunologique les moins immunosuppresseurs. Les auteurs de l’Université de Pékin rapportent leur expérience d’une associatio...
*****Intérêt de l’addition d’eltrombopag au traitement immunosuppresseur des aplasies médullaires idiopathiques (AMI)
L’AMI résulte de l’inhibition par des lymphocytes T de la prolifération et de la différenciation des progéniteurs hématopoïétiques. De ce fait, un traitement immunosuppresseur (IST) par sérum anti ly...
🩺 Avis favorable du CMUH à l’enregistrement de voxelotor (Oxbryta*) dans la drépanocytose
Le 17 Décembre, le comité des médicaments à usage humain (CMUH) a rendu un avis favorable à l'enregistrement de voxelotor (Oxbryta*, Global Blood Therapeutics) dans la drépanocytose.A ce jo...
🩺 AMM européenne pour pegcetacoplan (Aspaveli*) dans l’hémoglobinurie paroxystique nocturne
Sobi et Apellis Pharmaceuticals ont annoncé le 15 Décembre que l’EMA avait accordé à pegcetacoplan (Aspaveli*) une AMM européenne pour le traitement des adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique...