Recommandations de ASH pour la prise en charge de la drépanocytose : greffe de cellules-souches hématopoïétiques
Sous l’égide de la Mayo Clinic, l’ASH a établi un référentiel sur les indications et modalités du traitement par allogreffe de patients atteints d’une forme sévère de drépanocytose. Ces recommandatio...
🩺 ATU de cohorte pour voxélotor dans la drépanocytose
L'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a accordé une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) de cohorte à voxélotor (Oxbryta*, Global Blood Therapeutics, GBT...
🩺Ravulizumab (Ultomiris*, AZ) : extension de l’AMM européenne dans l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) en pédiatrie mais pas d’améliora...
AstraZeneca (AZ) a annoncé le 3 Septembre l'obtention d'une extension d'indication dans l’HPN chez l'enfant (à partir d'un poids de 10 kg) et l'adolescent de son inhibiteur du complément ravuliz...
*****Mycophénolate mofetil (MPM) en traitement de première ligne du purpura thrombopénique immunologique (PTI)
Mycophénolate mofetil (MPM, Cellcept*, Roche) est un inhibiteur de la synthèse de novo des bases puriques, unique voie de synthèse dans les cellules lymphoïdes B et T et inhibe ainsi la rép...
🩺 *****Etude en vie réelle du traitement du purpura thrombopénique immunologique (PTI) du sujet âgé par un agoniste du récepteur de la thrombopoïétine...
Outre, celui observé au cours de l’enfance, il existe un deuxième pic de fréquence d’incidence du PTI, moins connu, celui du sujet de plus de 75 ans où elle atteint 0,009%/an. Chez ces sujets, le ris...
🩺 Luspatercept (Reblozyl*, BMS) remboursé dans les SMD mais pas dans la béta-thalassémie
Début Août, la commission de la transparence (CT) a rendu deux avis concernant le remboursement de luspatercept (Reblozyl*, BMS) :L’un favorable pour le traitement des patients adultes prése...
Pas de lien prouvé entre la thérapie génique de la bêta-thalassémie betibeglogène autotemcel (Zynteglo*, Bluebird Bio) et hémopathies malignes
L’enquête du comité d'évaluation des risques en matière de pharmacovigilance (PRAC) de l'Agence européenne du médicament (EMA) conclut que rien ne prouve que le vecteur lentiviral, LentiGlobin BB305,...
***Echanges plasmatiques thérapeutiques dans les thrombopénies thrombotiques immunitaires induites par la vaccination ChAdOx1 nCoV-19
La thrombopénie thrombotique immunitaire (TTI) induite par le vaccin ChAdOx1 nCoV-19 (Astra Zeneca) est caractérisée par une thrombose et une thrombopénie qui surviennent 5 à 30 jours après la vaccin...
Agrément aux collectivités et prise en charge sur la liste de rétrocession de caplacizumab (Cablivi*) dans le purpura thrombotique thrombocytopénique ...
L'agrément aux collectivités ainsi que les conditions de prise en charge sur la liste de rétrocession et le taux de remboursement de caplacizumab (Cablivi*, Sanofi) ont été publiés le 15 J...
La FDA autorise la reprise des études cliniques avec la thérapie génique LentiGlobin dans la drépanocytose
Début Juin, la FDA a autorisé Bluebird Bio à reprendre les études de phase 1/2 HGB-206 et de phase 3 HGB-210 évaluant sa thérapie génique LentiGlobin dans la drépanocytose. Toutes deux avaient été su...
Congrès
11-14 Décembre 2021 – 63 th ANNUAL MEETING OF THE AMERICAN SOCIETY OF HEMAT...
63th ANNUAL MEETING OF TH...