L’étude de phase 3 APPOINT-PNH démontre l’efficacité d’iptacopan chez tous les patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique...
Le traitement standard de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) repose sur les anticorps monoclonaux eculizumab et ravulizumab qui bloquent la partie terminale de la voie alterne d’activa...
***Anémie hémolytique auto-immune (AHAI) au cours de la grossesse : rare mais grave
Peu de données sont disponibles sur les conséquences d’une AHAI au cours ou au décours d’une grossesse. Un regroupement européen de 12 centres a rassemblé 45 grossesses chez 33 patientes entre 1997 e...
🩺 Extension d’indication en Europe pour luspatercept (Reblozyl*) dans la beta-thalassémie non dépendante des transfusions
BMS et son partenaire Merck & Co ont annoncé le 3 mars l'obtention d'une extension d'indication européenne pour luspatercept (Reblozyl*) dans la bêta-thalassémie non dépendante des transfusi...
Renouvellement de l’accès précoce de pegcetacoplan (Aspaveli*) dans l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)
Le mardi 14 mars, la Haute autorité de santé (HAS) a publié plusieurs décisions du collège accordant des renouvellements d'accès précoce et parmi ceux-ci celui pegcetacoplan (Aspaveli*) dans l'hémogl...
****Que deviennent les patients atteints de PTI chronique après arrêt d’un traitement par agoniste du récepteur de la thrombopoïétine (RA-TPO) ?
Depuis une dizaine d’années, les RA-TPO (romiplostim, Nplate*, Amgen et eltrombopag, Revolade*, Novartis) ont pris une place croissante dans le traitement du PTI et sont souvent prescrits en deuxième...
Incorporation de briquilimab au conditionnement pré-transplantation dans la drépanocytose
Lors de la session plénière des Rencontres Transplantation & Thérapie Cellulaire de l'ASTCT et du CIBMTR, les premières données d’une étude de phase 1/2 évaluant l’incorporation de briquilimab (J...
Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital : efficacité de TAK-755, premier ADAMTS13 recombinant, démontrée en phase 3
Le 5 janvier, Takeda a annoncé que l’analyse intermédiaire d'une étude pivot de phase 3 confirmait l'efficacité et la tolérance de TAK-755 dans le purpura thrombotique thrombocytopénique congéni...
****Quelle est l’influence d’une grossesse sur une anémie hémolytique auto-immune (AHAI) ?
Plusieurs centres européens et nord-américains se sont regroupés pour étudier le devenir de patientes enceintes auparavant atteintes d’AHAI (n = 45 grossesses chez 33 patientes) ou qui développent un...
Traitement par iptacopan des patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et anémiques sous traitement par inhibiteur de la voie ter...
L’HPN est une affection rare caractérisée par une hémolyse intra- et extra-vasculaire liée à un déficit des inhibiteurs de l’activation du complément CD55 et CD59 par mutation acquise du g...
?La commission européenne approuve sutimlimab (Enjaymo*) pour le traitement de la maladie des agglutinines froides chez l’adulte
Le 17 novembre, la Commission européenne (CE) a accordé une autorisation de mise sur le marché (AMM) à sutimlimab (Enjaymo*, Sanofi) pour le traitement de l'anémie hémolytique chez les patients adult...