En date du 25 Janvier 2018, l’EMA a recommandé la mise sur le marché d’emicizumab (Hemlibra®, Roche) dans le traitement préventif en routine des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII quel que soit l’âge.
Emicizumab est un anticorps monoclonal humanisé qui se fixe sur le facteur IX activé et sur le facteur X permettant l’activation de ce dernier. Il se substitue ainsi au facteur VIII déficient dans l’hémophilie A. Emicizumab est le premier représentant d’une nouvelle classe thérapeutique dans l’hémophilie A.
Emicizumab est un traitement préventif des épisodes hémorragiques, administré par voie sous-cutanée sur un rythme hebdomadaire. Il a été initialement développé chez l’hémophile A avec inhibiteurs du facteur VIII. Un premier essai a été conduit chez des hémophiles âgés de 12 ans ou plus (NEJM 2017 ;377: 809). Ceux qui avaient auparavant reçu des agents contournant l’inhibition (‘by-pass agents’ : concentré de complexe prothrombique activé ou facteur VIIa recombinant) seulement de manière épisodique étaient randomisés entre abstention et emicizumab, tous les autres étaient traités par emicizumab. Dans le groupe randomisé, ceux traités par emicizumab eurent en médiane 2,9 épisodes hémorragiques par an versus 23,3 dans le groupe sans traitement soit une réduction de 87%. Un autre essai phase 2 avec emicizumab, conduit dans un groupe de 23 enfants âgés de moins de 12 ans a montré une absence d’épisode hémorragique significatif chez 87% des enfants.
Un effet indésirable doit être souligné : le risque de thrombose et/ou de microangiopathie thrombotique en cas de traitement d’un épisode hémorragique par complexe prothrombique activé chez un patient sous emicizumab.
