Alors que l’ANSM vient d’accorder une ATU de cohorte à émicizumab (Hemlibra*) dans la prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients âgés de plus de 1 an atteints d’hémophilie A présentant un inhibiteur anti-facteur VIII (effective depuis le 12 Mars 2018, voir HEMATO A LA UNE, lettre n°3, Mars 2018) on apprend dans un communiqué du laboratoire Roche que cinq patients adultes sous traitement sont décédés à ce jour aux Etats-Unis.
Un patient qui participait à un programme compassionnel est décédé en 2016, deux en 2017 et les 2 derniers en 2018.
Selon le laboratoire, “pour tous, l’évaluation du médecin ou de l’investigateur a été que la cause du décès n’était pas en lien avec Hemlibra*”.
Un des décès rapportés en 2017 est survenu chez un patient qui avait refusé d’être transfusé pour raison religieuse. Aucune information n’a été communiquée sur les causes des 4 autres décès.
Emicizumab (Hemlibra*) est enregistré aux USA depuis novembre 2017 et en Europe depuis février 2018.
