Efanesoctocog alfa, nouveau facteur VIII à longue durée de vie en traitement préventif de l’hémophilie A

En date du 9 mars 2022, un communiqué de presse mentionne les résultats positifs de l’essai phase 3 XTEND-1 d’efanesoctocog alfa dans l’hémophilie A sévère du patient âgé d’au moins 12 ans. Efanesoctocog alfa, co-développé par la firme suédoise Sobi et par Sanofi est un produit de la technologie de fusion Fc. La fusion d’une protéine avec le fragment Fc d’une immunoglobuline (Ig) recombinante augmente ipso facto la durée de vie plasmatique de la protéine. Efanesoctocog alfa est constitué de l’assemblage d’un fragment Fc, de facteur VIII recombinant, d’un segment du facteur vWF, et d’un polypeptide XTEN, le rôle de ce dernier étant d’accroître également la durée de vie plasmatique de l’assemblage. Grâce à ces propriétés, efanesoctocog alfa est administré sur un rythme hebdomadaire en prévention des saignements dans l’hémophilie A sévère.

Dans un communiqué, Sobi et Sanofi indiquent qu’efanesoctocog alfa a rempli le critère principal de l’étude XTEND-1 avec sur un an un taux médian annualisé de saignements de 0 et une moyenne de 0,71. Par comparaison intra-patient avec l’année précédente sous traitement préventif conventionnel par facteur VIII, il existait une différence significative du taux annualisé de saignement en faveur d’efanesoctocog. La tolérance d’efanesoctocog alfa a été excellente : aucun développement d’inhibiteur, rares effets indésirables de céphalées, douleurs dorsales, arthralgies.

Les résultats de cet essai phase 3 seront bientôt présentés en congrés et soumis pour publication.

SourceSanofi/Sobi