La défériprone (Ferriprox*, Sobi) a obtenu en Mai 2016 une extension d’indication en association “à un autre chélateur chez les patients présentant une thalassémie majeure lorsque la monothérapie avec un autre chélateur du fer est inefficace ou lorsque la prévention ou le traitement des conséquences de la surcharge en fer menaçant le pronostic vital (surcharge cardiaque principalement) justifie qu’on y remédie de manière rapide et efficace”
La commission de la transparence (CT), dans un avis rendu le 4 Avril 2018, a estimé que le service médical rendu (SMR) était important en association à déféroxamine (Desferal* Novartis) mais insuffisant en association à déférasirox (Exjade*, Novartis).
Elle a donc accordé à la défériprone en association avec déféroxamine une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) en se basant sur la démonstration de supériorité de l’association par rapport à la déféroxamine en monothérapie jugée sur l’augmentation du T2* myocardique (critère de jugement principal de l’étude).
Le T2* (myocardique ou hépatique) est un paramètre mesuré par imagerie par résonance magnétique (IRM), exprimé en millisecondes, qui traduit les inhomogénéités du champ magnétique et permet de détecter un accroissement pathologique des dépôts de fer dans les tissus. Le T2* est d’autant plus court que la teneur en fer du tissu est élevé.
