Lymphohistiocytose hémophagocytaire primaire: la FDA examine la demande d’enregistrement de l’anticorps anti-interféron gamma émapalumab

La société suisse Novimmune a annoncé le 29 Mars qu’elle avait soumis à la FDA un dossier pour l’enregistrement de son anticorps anti-interféron gamma émapalumab (NI-0501) dans le traitement de la Lymphohistiocytose hémophagocytaire primaire.

Elle a par ailleurs indiqué qu’une demande d’AMM européenne serait déposée plus tard cette année.

Emapalumab est actuellement en phase 2 et a obtenu un statut permettant un développement accéléré aux USA (Breakthrough Therapy) et en Europe (PRIME).

La lymphohistiocytose hémophagocytaire primaire est un syndrome d’hyper-inflammation rare lié à une surproduction d’interféron gamma chez les nourrissons et les jeunes enfants. Son évolution spontanée est rapidement fatale et même avec les meilleurs traitements disponibles, association à base d’étoposide suivie d’allogreffe de cellules souches, le taux de mortalité est de 40%. Elle se traduit sur le plan clinique par une hyperferritinémie sévère, une fièvre, une cytopénie sévère, des troubles de la coagulation et une organomégalie.

Les premiers résultats avec emapalumab, publiés en 2015 dans Blood (Blood 2015 126:LBA-3), étaient encourageants, y compris chez des patients ayant déjà reçu un traitement à base d’étoposide, 9 patients sur 13 ayant eu une réponse satisfaisante sans toxicité rédhibitoire qui a pu permettre une allogreffe dans un deuxième temps.