
	Cher(e) collègue, Vous trouverez ci-dessous le sommaire du numéro 4 (Avril 2018) d’HEMATO A LA UNE, bulletin d’information médicale qui couvre tous les domaines de l’hématologie clinique & biologique. Pour accéder à un article cliquer sur son titre L’accès aux articles est gratuit après inscription. Bonne lecture, Philippe Solal-Céligny Alain Herrera Jean-Baptiste Herrera

Sommaire du n°4 (Avril 2018)

À LA UNE

• Thérapie génique des beta-thalassémies transfusion dépendantes

• Ibrutinib cinq ans déjà !

• Inhibiteurs de points de contrôle immunologique: le risque de myocardite serait plus fréquent qu'on ne le pensait !

• Mise en place d'un référentiel administratif des indications prises en charge pour les médicaments de la liste en sus

ACTUALITÉS GÉNÉRALES

• Disparition du Pr Thomas Tursz

• HAS: appel à candidatures pour la commission de la transparence (CT)

• Servier rachète le portefeuille Oncologie de Shire et s'implante aux Etats-Unis

• Publication de recommandations sur le passage à l'échelle industrielle de la production de cellules souches à usage thérapeutique par l'Académie des Technologies

ACTUALITÉS RECHERCHE CLINIQUE

• La HAS autorise le remboursement dérogatoire de MabThera* (rituximab, Roche) et Neofordex* (dexaméthasone à dosage élevé, CTRS) dans le cadre d'une étude à finalité non commerciale dans le purpura thrombopénique immunologique

ACTUALITÉS RÉFÉRENTIELS

• Stratégie de vaccination chez les malades atteints d’hémopathie maligne

ACTUALITÉS RÈGLEMENTAIRES

• FDA: statut de Breakthrough Therapy pour l'anticorps anti-MASP-2 OMS721 dans la microangiopathie thrombotique associée à une transplantation de cellules souches hématopoïétiques

• EMA: avis favorable pour l'utilisation de dasatinib (Sprycel*, BMS) en pédiatrie dans la leucémie myéloïde chronique (LMC) Ph+

• AMM européenne pour gemtuzumab ozogamicine (Mylotarg*, Pfizer) en association avec daunorubicine et cytarabine dans la leucémie aiguë myéloïde (LAM) CD33+

• La FDA approuve le fostamatinib pour le traitement du Purpura Thrombopénique Immunologique (PTI)

• La FDA accorde le statut de Breakthrough Therapy à émicizumab (Hemlibra*) pour une utilisation chez les patients atteints d'hémophilie A sans inhibiteurs du facteur VIII

• La FDA accorde au facteur von Willebrand recombinant Vonvendi* (Shire) une extension d'utilisation dans la prise en charge péri-opératoire des saignements chez les adultes atteints de la maladie de Willebrand

DÉVELOPPEMENT DES MÉDICAMENTS

• La FDA demande une suspension des inclusions dans les essais cliniques du tazemetostat

• La FDA autorise la reprise des inclusions dans les essais cliniques du BPX-501 aux Etats-Unis

NOMINATIONS / MOUVEMENTS

• Christophe Durand nouveau PDG de Celgene France

• John Reed remplace Elias Zerhouni à la tête de la Recherche et du Développement de Sanofi

• Le Pr. Yves Perel nommé Directeur Général Adjoint chargé de la politique médicale et scientifique à l’Agence de la biomédecine (ABM)

PUBLICATIONS / COMMUNICATIONS

• Brentuximab vedotin et bendamustine : une association hautement efficace en deuxième ligne des lymphomes hodgkiniens (LH)

• L'autogreffe de cellules souches hématopoïétiques serait supérieure au traitement de fond dans la SEP récurrente très active

• Comment le virus HTLV1 parvient à survivre : une opportunité pour un vaccin ?

• La rédemption des « mauvais » anticorps

• Risque thrombo-embolique au cours du traitement des leucémies aigües lymphoblastiques (LAL).

• Mortalité tardive après autogreffe de cellules-souches chez l’enfant

• Diminution de la mortalité précoce liée à la greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues (ASCT) dans l’Amylose à chaines légères (AL)

• Un score simplifié des lymphomes folliculaires traités par immunochimiothérapie

• Génétique et pathogénie des lymphomes diffus à grandes cellules B (LDGCB)

VIE DES MÉDICAMENTS

• Le CMUH rend un avis favorable à l'inscription des résultats finaux de l'étude ASPIRE dans le RCP de carfilzomib ( Kyprolis*, Amgen)

• Les premiers génériques de Revlimid* (lenalidomide) pourraient arriver bientôt en Europe !

• ASMR IV (mineure) pour défériprone (Ferriprox, Sobi) en association avec déféroxamine (Desféral, Novartis)

• La Commission de la Transparence estime que pembrolizumab (Keytruda*, MSD) n'améliore pas le service médical rendu (ASMR V) dans le lymphome de Hodgkin classique

• L'immunoglobuline humaine normale Panzyga* (Octapharma) obtient l'agrément aux collectivités avec inscription sur la liste en sus et la liste de rétrocession hospitalière

• Médicaments dérivés du sang (MDS): extension des indications agréées aux collectivités de Voncento* (facteur VIII + facteur von Willebrand, CSL Behring) et Hyqvia* (immunoglobuline sous-cutanée, Shire)

• Selon le Président de Roche Christoph Franz, les cellules CART n'ont pas d'avenir sur le plan économique!